Terapia genowa okazała się skuteczna w leczeniu rzadkiej wrodzonej choroby oczu - informuje "The Lancet".

Opierając się na pracach specjalistów z londyńskiego Moorfields Eye Hopital, amerykańscy naukowcy uzyskali znaczną poprawę zwłaszcza u najmłodszych u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA)typu II. W chorobie tej z powodu wady jednego genu (zwanego RPE 65), dochodzi do stopniowej utraty wzroku - fotoreceptory oka nie reagują na światło, bo brakuje białka niezbędnego do prawidłowego widzenia. Objawy - między innymi oczopląs i światłowstręt - pojawiają się już w pierwszym roku życia, a około dwudziestki dochodzi od ślepoty. LCA występuje u jednej na 80 tys. osób, ale odpowiada aż za 10 do 20 proc. przypadków wrodzonej ślepoty w krajach rozwiniętych.

Naukowcy z University of Pensylvania zastosowali nieszkodliwego wirusa, aby wprowadzić prawidłową postać genu do siatkówki chorych w wieku od 8 do 44 lat. Najlepsze wyniki leczenie dało u najmłodszych - reakcja oka na światło wzrosła 100-krotnie, a jeden z ośmiolatków stał się równie wrażliwy na światło, co zdrowi rówieśnicy. Inni młodzi pacjenci mogą bez problemów poruszać się samodzielnie.

Wydaje się, że oko jest szczególnie wdzięcznym narządem do terapii genowej - ze względu na stosunkowo prostą budowę i słabą aktywność układu immunologicznego, który mógłby przeszkodzić przenoszącemu gen wirusowi. Być może w podobny sposób uda się leczyć zwyrodnienie plamki żółtej, ważną przyczynę utraty wzroku przez osoby starsze.




Źródło: www.zdrowie.onet.pl