Naukowcom z Instytutu Whitehead w Cambridge udało się przemienić komórki skóry osób cierpiących na chorobę Parkinsona w rodzaj neuronów, które ulegają zniszczeniu w chorobie.

To uderzający przykład  nowych nadzwyczajnych umiejętności w manipulowaniu ludzkimi komórkami. Nowa metoda, choć wymaga dopracowania, ma pomóc zastąpić komórki mózgowe, które traci się w chorobie Parkinsona komórkami, które – w związku z tym, że pochodzą od danego pacjenta - nie niosą ze sobą ryzyka immunologicznego odrzucenia.

Naukowcy z Whitehead, których doniesienia opublikowano w czwartkowym wydaniu czasopisma „Cell” twierdzą, że metoda okazała się skuteczna u pięciu pacjentów, których komórki skóry uległy w probówce transformacji w neurony produkujące dopaminę - substancję chemiczną przekazującą informacje pomiędzy neuronami w pewnych częściach mózgu. To właśnie utrata produkujących dopaminę komórek nerwowych powoduje wystąpienie objawów choroby Parkinsona.

Bezpośrednim celem badania prowadzonego przez Franka i Rudolfa Jaenischów było wyhodowanie w laboratorium komórek produkujących dopaminę w celu poszukiwania przyczyn choroby. Komórki takie mogą zostać narażone na działanie różnych toksyn środowiskowych, które są podejrzewane o bycie potencjalnymi przyczynami choroby Parkinsona.

Odległym celem badania jest opracowanie komórek, które można by przeszczepiać. Zakłada się, że komórki pacjentów z chorobą Parkinsona mają pewne wewnętrzne predyspozycje chorobowe. Ale ponieważ choroba zwykle nie ujawnia się przed 50. rokiem życia, wlew nowej partii komórek mógłby dać pacjentowi kilka pożytecznych lat.

Zespół z Whitehead wykorzystał odkrycie z 2007 roku, dokonane przez japońskiego naukowca Shinyę Yamanakę, który wykazał, że dojrzałe komórki z zaskakującą łatwością można przeprogramowywać z powrotem do stanu embrionalnego. Sztuczka polega na tym, by wprowadzić do komórki kilka genów, które są aktywne w komórkach embrionalnych. Zwykle robi się to za pomocą wirusa, ponieważ wirusy mają zdolność dostarczania aktywnych genów do komórek.

Po przywróceniu komórek skóry pacjentów do stanu embrionalnego, naukowcy z Whitehead przekierowali komórki embrionalne na ścieżkę dalszego rozwoju. Narażając je na działanie kolejnych czynników, przekształcili komórki embrionalne w produkujące dopaminę neurony.

Innemu zespołowi naukowców udało się osiągnąć ten cel w ubiegłym roku, ale pozostawili oni wirusa wewnątrz komórki. Zawierające wirusa komórki nie nadają się do przeszczepiania. Dodatkowo zespół z Whitehead odkrył, że wirus powoduje niewielkie zmiany w aktywności komórek, dlatego rozwijając się, wydalają one z siebie wirusa, gdy zakończy on swoją misję. Wytworzone przez naukowców neurony produkujące dopaminę nie zawierają wirusa ani trzech dodatkowych genów koniecznych do przeprogramowania komórek skóry.

Jaenisch uważa jednak, że prawdziwą nadzieją nowej metody jest wyprodukowanie neuronów typu Parkinsona, które można byłoby hodować w laboratorium i dzięki temu badać jak rozwija się choroba.

- Zanim zajmiemy się pacjentami, jest wiele kwestii wymagających wyjaśnienia – mówi. - Myślę, że leczenie jest sprawą całkiem odległą. Mówi jednak także, że wytwarzanie dających się przeszczepiać komórek byłoby „wykonalne” po rozwiązaniu problemów technicznych.

Fred Gage, ekspert zajmujący się komórkami nerwowymi w Instytucie Salk w La Jolla, określił nowe odkrycia jako „istotny postęp techniczny”, zauważył jednak, że nowe, produkujące dopaminę komórki nawet po usunięciu wirusa i trzech dodatkowych genów nadal zawierają kilka sekwencji DNA, które pozostają po procesie wytwarzania komórek.

Dr Anders Bjorklund, pionier w dziedzinie wykorzystywania komórek w leczeniu choroby Parkinsona uważa, że dzieło zespołu z Whitehead jest „ważnym nowym krokiem” w rozwoju technologii przeprogramowywania komórek. - Aby wygenerować komórki nadające się do przeszczepienia pacjentom, koniecznych jest jeszcze klika kroków – uważa Bjorklund, który pracuje na Uniwersytecie Lund w Szwecji.

Jeden z nich to opracowanie bardziej precyzyjnej metody wytwarzania neuronów produkujących dopaminę. W mózgu jest kilka typów takich neuronów, a zespół z Whitehead nie wie jeszcze, jak bardzo podobne są one do komórek z substancji czarnej - obszaru mózgu, który dotyka choroba Parkinsona.

Inną przeszkodą w uzyskaniu komórek gotowych do przeszczepu jest konieczność dowiedzenia, że wszystkie komórki są w pełni dojrzałe, ponieważ komórki niedojrzałe mogą powodować powstawanie guzów.

- Z całą pewnością mówimy tutaj o kilku kolejnych latach, zanim uzyskamy komórki, które można by przeszczepić pacjentom – uważa Bjorklund.






Źródło: www.portalwiedzy.onet.pl
Zdjęcie: www.portalwiedzy.onet.pl