Wykorzystując wektory lentiwirusowe, japońskim badaczom z Gunma University Graduate School of Medicine udało się wprowadzić w mózgu myszy chorych na ataksję rdzeniowo-móżdżkową nadekspresję brakującego enzymu i tym samym wyleczyć zwierzęta z choroby - informuje “EMBO Reports“.

Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa (SCA - ang. spinocerebellar ataxia) to grupa neurodegeneracyjnych chorób genetycznych o podobnych objawach (zaburzenia koordynacji ruchowej spowodowane zmianami w obrębie móżdżku), jednak spowodowanych mutacjami w różnych genach. Mutacje w różnych genach powodują powstawanie wadliwych białek, które zawierają dużo aminokwasu glutaminy. Prowadzi to do odkładania się poliglutaminowych agregatów (polyQ - ang. polyglutamine protein) w mózgu i rozwoju choroby.

Japońscy badacze za pomocą wektora lentiwirusowego doprowadzili do nadekspresji genu CRAG kodującego enzym, który w naturalny sposób metabolizuje agregaty poliglutaminowe. Myszy, u których zastosowano taką terapię genową, po pewnym czasie miały zdrowe neurony, pozbawione agregatów i przywrócone prawidłowe funkcjonowanie komórek nerwowych.


Źródło: www.biotechnolog.net
Zdjęcie: www.myszy.net