Naukowcy są coraz bliżej pokonania nieuleczalnej dziś choroby powodującej zanik mięśni. Chcą do tego wykorzystać manipulacje genetyczne oraz komórki macierzyste. W eksperymentach na myszach amerykańscy naukowcy posługiwali się embrionalnymi komórkami macierzystymi uzyskanymi ze zwierzęcych zarodków. Takie komórki mogą zamieniać się w dowolny typ komórek dorosłego organizmu. Posługiwanie się takimi tkankami niesie spore zagrożenie. Komórki macierzyste mogą się zmieniać chaotycznie, formując zamiast pożądanych tkanek – guzy nowotworowe. W prowadzonych do tej pory badaniach tak się właśnie działo. Rozwiązaniem okazała się selekcja komórek przed wstrzyknięciem. Eksperyment taki, przeprowadzony przez zespół dr Rity Perlingeiro z Uniwersity of Teras Southwestern, opisuje najnowsze „Natur Medicine”.

Problemem jest to, że z komórek macierzystych może powstać dokładnie wszystko twierdzi dr Perlingeiro. Jego zdaniem trzeba znaleźć sposób, aby wyciągnąć dokładnie te komórki, na których nam zależy. Dzięki fluoroscencyjnemu znacznikowi naukowcom udało się oznaczyć tylko te komórki, które w przyszłości mogą zamienić się w komórki mięśni. To właśnie te komórki wstrzyknięto chorym myszom. Po miesiącu naukowcy sprawdzili, gdzie zawędrowały świecące na zielono komórki. Okazało się, że trafiły w miejsca, gdzie niezbędna była produkcja włókien mięśniowych. Stwierdzono również produkcję dystrofiny – białka, którego brak wywołuje obumieranie komórek mięśniowych. Leczone komórkami macierzystymi zwierzęta miały silniejsze mięśnie, lepiej też wypadały w testach koordynacji ruchowej. Po czterech miesiącach nie stwierdzono obecności potworniaków – guzów, których najbardziej obawiali się naukowcy. Pierwszy raz udało się w praktyce wykorzystać komórki macierzyste do walki z zanikiem mięśni. Zanim podobna metoda leczenia trafi do testów z udziałem ludzi, minie jeszcze sporo czasu. Najważniejszym problemem – obok bezpieczeństwa jej stosowania – pozostaje pozyskiwanie embrionalnych komórek macierzystych. Według dr Perlingeiro możliwe będzie wykorzystanie nowej techniki pozyskiwania tych komórek ze skóry ludzi. Odkrycie umożliwiające taki zabieg uznawane jest przez ekspertów za jedno z najważniejszych wydarzeń w świecie nauki ubiegłego roku. Chociaż amerykańskie eksperymenty prowadzone były tylko na zwierzętach, naukowcy przygotowali też nową terapię dla ludzi. Na razie może ona jedynie spowolnić postępy dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Metoda polega na wstrzykiwaniu leku – „genetycznej łatki” poprawiającej wadliwie funkcjonujący fragment DNA chorego. Badanie prowadzi prof. Francesco Muntoni z Imperial College London. Początkowo pacjentom podawano niewielkie dawki leku, aby sprawdzić, czy jest on bezpieczny. Celem naukowców jest taka zmiana DNA w komórkach pacjenta, która umożliwi produkcję dystrofiny, a tym samym zahamowanie postępu choroby.
Piotr Kościelniak

Rzeczpospolita 22.01.08

Źródło: www.miesnie.szczecin.pl